Hemgenix - генная терапия гемофилии Б
Препарат Hemgenix фармацевтического гиганта CSL Behring был разработан для лечения гемофилии B в США. При этом наследственном заболевании, также известном как гемофилия, кровь не свертывается или свертывается очень медленно. Причиной является отсутствие белка, поэтому больным гемофилией в больнице приходится регулярно вводить фактор IX свертывания крови внутривенно.
Hemgenix же является одноразовым внутривенным препаратом, вводимым в разовой дозе и, по сути, составляет лишь небольшую часть стоимости лечения, которое существует сегодня. Продукт переносится в организм пациента с помощью вектора на основе вируса, специально разработанного для доставки ДНК к клеткам-мишеням в печени. После этого информация реплицируется клетками и распространяет инструкции для свертывания белка крови (фактор IX).
С новой терапией Hemgenix ген вводится в организм с помощью одной инфузии, что позволяет печени производить фактор свертывания крови, которого нет. Клинические испытания показали 94-процентную вероятность успеха.
«Генная терапия гемофилии разрабатывается уже более двух десятилетий», — сказал Питер Маркс, директор Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA. «Сегодняшнее одобрение предлагает новый вариант лечения пациентов с гемофилией B и представляет собой важный шаг вперед в разработке инновационных методов лечения пациентов, страдающих тяжелым бременем болезни, связанной с этой формой гемофилии».
На следующий день после того, как FDA дало зеленый свет, Беринг установил цену в 3,5 миллиона долларов за инфузию. Аргументируя это тем, что общая стоимость традиционного лечения в течение всей жизни пациента, обходится намного дороже.
«Мы уверены, что, несмотря на цену, препарат приведет к значительной экономии средств для всей системы здравоохранения и значительно снизит экономическое бремя гемофилии B», — сказал представитель CSL.
Эксперты также считают, что лечение Hemgenix может преобладать, несмотря на гигантскую цену, потому что существующие лекарства также очень дороги, а пациенты с гемофилией «живут в постоянном страхе перед кровотечением», по словам инвестора в области биотехнологий Брэда Лонкара.
В настоящее время существуют лекарства для заместительной терапии, которое используется для лечения этого редкого генетического заболевания, однако пациентам необходимо принимать его на протяжении всей жизни, и на них также нужно много потратить. По предварительным подсчетам, нужно около 21-23 миллионов долларов, чтобы получать доступ к подобной терапии в течении всей жизни. Впрочем, медики предупреждают, что эффективность лечения может снижаться.
Hemgenix прошел два исследования эффективности и безопасности. Результаты свидетельствуют о том, что у чуть более полусотни участников исследования, страдающих умеренно тяжелой формой гемофилии B, значительно повысились уровни активности фактора IX. Кроме того, согласно результатам исследования, у реципиентов вдвое снизилось количество неконтролируемых кровотечений.
Это делает Hemgenix хит-парадом номер 1 среди самых дорогих лекарств. Это привело к смещению с топа Zynteglo (против заболевания крови бета-талассемии) с 2,8 миллионами долларов за дозу. А так же Novartis препарата Zolgensma стоимостью 2,1 миллиона долларов, который лечит спинальную мышечную атрофию у младенцев.
