Биоген представил данные о новом препарате rFIXFc

rFIXFc - Это полностью рекомбинантный фактор свертывания крови, он будет заменять отсутствующий у больных гемофилией B фактор IX, главным его отличием от других препаратов свертывания крови, это то что rFIXFc будет действовать дольше чем другие аналоги. rFIXFc разработали используя мономерные Fc - технологии термоядерного синтеза, которые используют природный механизм, который перерабатывает rFIXFc, одним словом за счет этой технологии полураспад девятого фактора будет длится дольше обычного.

На сегодняшний день rFIXFc является единственным длительным вариантом для лечения больных гемофилией B. Если смотреть по двум законченным фазам исследование можно сказать о rFIXFc следующее:
1. rFIXFc продемонстрировал период полураспада (52,5 часа ± 9,2 часа) если сравнивать с другими данными о полураспаде фактора IX то это значит что полураспад препарата rFIXFc занимает где то в три раза больше времени.
2. В целом препарат rFIXFc хорошо переносится, в месте инъекций не было ни каких реакций.
3. В течении периода наблюдения (три месяца), не было ни каких антител, то есть развитие ингибиторов отсутствует. Американская биотехнологическая компания Биоген Айдек (Biogen Idec) сообщила о положительных результатах, полученных из поздней стадии клинических испытаний экспериментального препарата для лечения гемофилии. Биоген и ее партнер шведская компания СОБИ (Swedish Orphan Biovitrum - Сведиш Орфан Биовитрум, SOBi) отметили, что лекарственный препарат rFIXFc показал эффективность при предупреждении и контроле кровотечений, а также контроле кровотечений после операционного вмешательства. В испытании принимали участие 123 взрослых, страдающих гемофилией B. Компания Биоген заявила, что подаст заявку на регистрацию препарата rFIXFc в Управление контроля качества продуктов и лекарственных средств США в первой половине 2013 года. Заявку на регистрацию препарата в регуляторные органы ЕС Биоген и СОБИ собираются подать после завершения исследований препарата на детях с тяжелой формой гемофилии A или B.

Гемофилия это редкое наследственное заболевание, которое влияет на свертываемость крови. Этот диагноз ставят где то одному из двадцати пяти тысяч новорожденных мальчиков. Гемофилия B обусловлена дефицитом плазменного фактора свёртывания крови IX. Представители компании Биоген подчеркнули, что гемофилия традиционно лечится с помощью инфузий белков фактора свертывания крови, которые вводятся пациентам до трёх раз в неделю. В ходе испытаний, пациенты принимали rFIXFc один раз в неделю, другие – каждые десять дней, после чего их лечение препаратом сократилось до одного раза в две недели.

Фармкомпании Биоген и СОБИ также занимаются разработкой препаратов для лечения гемофилии A, именно гемофилия А является самой распространённой гемофилии в мире.

Аналитик финансовой группы UBS Мэтью Роден, препарат rFIXFc для лечения гемофилии сможет оказать достойную конкуренцию лекарственному средству Бенефикс (BeneFIX) компании Pfizer и претендовать на значительную долю рынка препаратов для лечения гемофилии B.