FDA одобрила новый препарат для лечения гемофилии В

Американская Администрация пищевых продуктов и лекарственных средств только что одобрила новый лекарственный препарат для лечения гемофилии В Rixubis (рекомбинантный фактор свертывания IX).

Препарат одобрен для применения у взрослых и детей старше 16 лет.

Препарат Rixubis, очищенный протеин, полученный при помощи технологии рекомбинации ДНК, предназначен для предотвращения и контроля кровотечений, связанных с гемофилией данного типа. В США это лекарство - «первая ласточка» новой формы терапии гемофилии В, которой только в этой стране страдают более 3 300 человек. В мире количество больных гемофилией В составляет примерно 25 000.

Доктор Карен Мидсан, директор Центра биологической оценки и изучения FDA, сказала: «Как первый рекомбинантный фактор свертывания IX, предназначенный для рутинной профилактики кровотечений, Rixubis стал новым мощным оружием в нашем арсенале против гемофилии В. Одобрение FDA дает пациентам и их врачам альтернативу для профилактики частых кровотечений».

Препарат Rixubis назначается внутривенно, два раза в неделю. Это помогает предотвратить эпизоды неконтролируемых кровотечений. Эффективность препарата оценивалась в ходе исследования, включавшего 73 мужчины в возрасте от 12 до 65 лет. Все участники исследования получали Rixubis для профилактики, а также при необходимости срочно остановить кровотечение. Пациенты, которым вводили Rixubis для рутинной профилактики, испытывали существенное улучшение – частота кровотечений на протяжении года уменьшалась на 75% по сравнению с теми, кто получал стандартные методы лечения.

Серьезные и необычные побочные эффекты Rixubis включали аллергические реакции, которые иногда угрожали жизни (анафилаксия). Тем не менее, препарат переносится в целом неплохо, чаще других возникают дисгевзия (нарушение вкуса), нарушение состава крови и боль в конечностях.


Исследователи из Детской больницы Святого Иуды (Мемфис) обнаружили, что у взрослых пациентов с гемофилией В наблюдается существенное улучшение после генной терапии. Таким образом, есть шанс, что в обозримом будущем генная терапия заменит для таких больных пожизненную зависимость от массы препаратов.

Клиническое исследование, проведенное сотрудниками Университетского колледжа Лондона, продемонстрировало эффективность и безопасность такого лечения. Подробнее о новинке можно прочитать в журнале New England Journal of Medicine.