Гемофилия Б теперь лечится
5 112
0
+51
Жизнь людей с гемофилией B в скором времени будут облегчать с помощью генной терапии.
Группе генетиков удалось вылечить лабораторных мышей от гемофилии при применении генотерапии. Учёные для лечения использовали аденоассоциированные вирусы (AAV), которые способны инфицировать как делящиеся, так и неделящиеся клетки, вставляя свой геном в геном человека. Вирусы не вызывают никаких заболеваний.
Принцип лечения заключается в вырезании мутированной последовательности ДНК с помощью фермента, носителем которого является AAV, и последующей вставке в это место здорового гена уже вторым вирусом AAV. Для устранения мутированной последовательности генетики использовали искусственные ферменты — нуклеазы (ZFN).
Печень лабораторных мышей инфицировали вирусами AAV. Как известно, печень синтезирует белки плазмы, в частности фактор свёртывания IX, который кодируется геном F9. Если исправить последовательность F9, то фактор свёртывания начнёт вырабатываться в печени, как у здоровой особи.
После генотерапии у мышей уровень фактора в крови вырос до нормы. За 8 месяцев не было выявлено никаких побочных эффектов.
Испытания на человеке были проведены группой ученых из США и Великобритании. Суть лечения состоит в том, что в организм вводится вирус, задача которого — доставить гены, ответственные за производство факторов свертывания крови. По результатам исследования ученые сделали вывод, что лечение продуктивно — пациенты чувствовали значительное улучшение самочувствие, им требовалось меньшее количество инъекций, чтобы снизить кровоточивость.
После лечения четверо из шести «подопытных» смогли отказаться от приема дополнительных инъекций белка, у них также не было характерных спонтанных кровотечений.
Ученые уверены, что в настоящее время они вплотную подошли к порогу разработки нового метода лечения, который сможет изменить жизнь тысяч людей по всему миру.
Чтобы доставить в организм генетический материал, ученые использовали вирус AAV8. Отличительная его особенность в том, что серотип 8 не вызывает заболеваний у человека и не интегрируется в его ДНК. Это освободило пациентов от необходимости введения иммунодепрессантов.
Вирус доставил ген фактора IX в организм. Пациенты продемонстрировали значительное увеличение этого фактора в крови. Так, если для улучшения качества жизни было достаточно увеличение его в крови на 1%, то у двух пациентов, получивших экспериментальные повышенные дозы, показатель вырос до 12%.
Группе генетиков удалось вылечить лабораторных мышей от гемофилии при применении генотерапии. Учёные для лечения использовали аденоассоциированные вирусы (AAV), которые способны инфицировать как делящиеся, так и неделящиеся клетки, вставляя свой геном в геном человека. Вирусы не вызывают никаких заболеваний.
Принцип лечения заключается в вырезании мутированной последовательности ДНК с помощью фермента, носителем которого является AAV, и последующей вставке в это место здорового гена уже вторым вирусом AAV. Для устранения мутированной последовательности генетики использовали искусственные ферменты — нуклеазы (ZFN).
Печень лабораторных мышей инфицировали вирусами AAV. Как известно, печень синтезирует белки плазмы, в частности фактор свёртывания IX, который кодируется геном F9. Если исправить последовательность F9, то фактор свёртывания начнёт вырабатываться в печени, как у здоровой особи.
После генотерапии у мышей уровень фактора в крови вырос до нормы. За 8 месяцев не было выявлено никаких побочных эффектов.
Испытания на человеке были проведены группой ученых из США и Великобритании. Суть лечения состоит в том, что в организм вводится вирус, задача которого — доставить гены, ответственные за производство факторов свертывания крови. По результатам исследования ученые сделали вывод, что лечение продуктивно — пациенты чувствовали значительное улучшение самочувствие, им требовалось меньшее количество инъекций, чтобы снизить кровоточивость.
После лечения четверо из шести «подопытных» смогли отказаться от приема дополнительных инъекций белка, у них также не было характерных спонтанных кровотечений.
Ученые уверены, что в настоящее время они вплотную подошли к порогу разработки нового метода лечения, который сможет изменить жизнь тысяч людей по всему миру.
Чтобы доставить в организм генетический материал, ученые использовали вирус AAV8. Отличительная его особенность в том, что серотип 8 не вызывает заболеваний у человека и не интегрируется в его ДНК. Это освободило пациентов от необходимости введения иммунодепрессантов.
Вирус доставил ген фактора IX в организм. Пациенты продемонстрировали значительное увеличение этого фактора в крови. Так, если для улучшения качества жизни было достаточно увеличение его в крови на 1%, то у двух пациентов, получивших экспериментальные повышенные дозы, показатель вырос до 12%.
