Гемофилия - Украина

Обратите внимание
Календарь
«    Октябрь 2017    »
ПнВтСрЧтПтСбВс
 1
2345678
9101112131415
16171819202122
23242526272829
3031 
У нас на сайте
Всего на сайте: 1
Гостей: 0
Пользователи: - отсутствуют
Роботы: crawl Bot

Опрос пользователей
С какой вы области?
» » Гемофилия Б теперь лечится

Гемофилия Б теперь лечится

  • 26-06-2012, 18:22
  • 2773
  • 0
Гемофилия Б теперь лечится Жизнь людей с гемофилией B в скором времени будут облегчать с помощью генной терапии.

Группе генетиков удалось вылечить лабораторных мышей от гемофилии при применении генотерапии. Учёные для лечения использовали аденоассоциированные вирусы (AAV), которые способны инфицировать как делящиеся, так и неделящиеся клетки, вставляя свой геном в геном человека. Вирусы не вызывают никаких заболеваний.

Принцип лечения заключается в вырезании мутированной последовательности ДНК с помощью фермента, носителем которого является AAV, и последующей вставке в это место здорового гена уже вторым вирусом AAV. Для устранения мутированной последовательности генетики использовали искусственные ферменты — нуклеазы (ZFN).

Печень лабораторных мышей инфицировали вирусами AAV. Как известно, печень синтезирует белки плазмы, в частности фактор свёртывания IX, который кодируется геном F9. Если исправить последовательность F9, то фактор свёртывания начнёт вырабатываться в печени, как у здоровой особи.

После генотерапии у мышей уровень фактора в крови вырос до нормы. За 8 месяцев не было выявлено никаких побочных эффектов.

Испытания на человеке были проведены группой ученых из США и Великобритании. Суть лечения состоит в том, что в организм вводится вирус, задача которого — доставить гены, ответственные за производство факторов свертывания крови.
По результатам исследования ученые сделали вывод, что лечение продуктивно — пациенты чувствовали значительное улучшение самочувствие, им требовалось меньшее количество инъекций, чтобы снизить кровоточивость.
После лечения четверо из шести «подопытных» смогли отказаться от приема дополнительных инъекций белка, у них также не было характерных спонтанных кровотечений.
Ученые уверены, что в настоящее время они вплотную подошли к порогу разработки нового метода лечения, который сможет изменить жизнь тысяч людей по всему миру.
Чтобы доставить в организм генетический материал, ученые использовали вирус AAV8. Отличительная его особенность в том, что серотип 8 не вызывает заболеваний у человека и не интегрируется в его ДНК. Это освободило пациентов от необходимости введения иммунодепрессантов.

Вирус доставил ген фактора IX в организм. Пациенты продемонстрировали значительное увеличение этого фактора в крови. Так, если для улучшения качества жизни было достаточно увеличение его в крови на 1%, то у двух пациентов, получивших экспериментальные повышенные дозы, показатель вырос до 12%.

Получить код
Категория: Международные новости
Вернуться
Уважаемый посетитель, Вы зашли на сайт как незарегистрированный пользователь.
Мы рекомендуем Вам зарегистрироваться либо войти на сайт под своим именем.
Имя:*
E-Mail:*
Полужирный Наклонный текст Подчёркнутый текст Зачёркнутый текст | Выравнивание по левому краю По центру Выравнивание по правому краю | Вставка смайликов Выбор цвета | Скрытый текст Вставка цитаты Преобразовать выбранный текст из транслитерации в кириллицу Вставка спойлера
Введите код: *
Кликните на изображение чтобы обновить код, если он неразборчив